根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰—1‰的疾病。由于发生概率很低，它们所能获得的研究资源非常有限。今年的政府工作报告中提到，“加强罕见病用药保障”。对此，全国政协委员、辉瑞投资有限公司企业资深顾问冯丹龙感触很深：“经过多年努力，罕见病患者的医疗保障正在得到越来越多的关注。”

　　“我国基本医疗保险目录之外的高额医疗费用仍是重特大疾病、罕见病患者因病致贫、因病返贫的巨大隐患。”冯丹龙说，罕见病高值药需要建立多层次医疗保障体系才能彻底解决。

　　近年来，全国多地建立了普惠型健康商业保险“惠民保”。它突破了基本医疗保险“保基本”的限制，为罕见病患者提供补充保障。与普通商业健康险相比，普惠险能够涵盖带病体、老年人等群体。

　　冯丹龙介绍，截至2021年5月，“惠民保”共推出140款产品，覆盖26个省份，其中有64款含罕见病药品，12款含国家基本药品目录的罕见病高值药品。上海“沪惠保”(2021)不受国家基本药品目录限制，制定了重特大疾病和罕见病病种目录和高额药品理赔目录，2021年为15名患者解决了部分罕见病高值药品的部分支付，减轻个人负担达70%。

　　“但目前的惠民保仍存在两个问题。”冯丹龙说，一是涵盖目录外的罕见病高值药品的惠民保数量少;二是涵盖罕见病高值药品的产品，涵盖药品品种数量、保险责任、理赔限额均有所不同，远远不能满足罕见病患者药品费用支出的需求。

　　冯丹龙建议，我国应推进多层次医疗保障体系建设，探索建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制，并探索将我国基本医疗保险目录外的高值罕见病药品纳入各地方的普惠型商业健康保险。“由于我国不同地区经济水平不同，罕见病发病和患病情况不同，高值罕见病药品的病种均为患病率或患病人数极低的小病种，大多病种在全国的患者不足千名，因此高值罕见病药品用药保障机制适宜在局部地区先行先试，逐步推广。”

　　此外，冯丹龙还建议建立与普惠型商业健康保险相适应的长效工作机制。首先是建立科学合理的宣传机制。其次，要建立由医保局组织引导、保险公司和药企三方参与的协商谈判机制，根据本地区的经济条件和罕见病相关数据，共同协商进入商保的病种、药品、理赔限额、支付方式等。再次，应建立普惠型商业健康的罕见病疾病目录和药品目录，明确各自的职责和风险共担机制。最后，还要确立赔付的一站式支付机制，探索定医院、定医生、定药店、定流程等工作机制，避免患者垫付药品费用，减轻患者负担。